La terapia genica della leucodistrofia metacromatica, una grave malattia ereditaria del sistema nervoso che colpisce circa un bambino su 40mila, è oggi un traguardo più vicino grazie al successo di un gruppo di ricercatori dell'HSR-TIGET (Istituto Scientifico Universitario San Raffaele - Telethon Institute of Gene Therapy), il centro per la terapia genica che Telethon finanzia insieme all'Ospedale San Raffaele. I ricercatori, coordinati da Claudio Bordignon dell'HSR-TIGET e da Luigi Naldini dell'Istituto per la Ricerca e la Cura del Cancro di Candiolo (TO), sono riusciti per la prima volta ad applicare con successo la terapia genica in topi affetti da questa malattia, facendo arrivare il gene sano fin nelle cellule del cervello.
I risultati di questo importante studio, pubblicati oggi dalla prestigiosa rivista Nature Medicine, aprono la strada a futuri studi sull'uomo, anche se - come sottolinea Bordignon - "il trasferimento della terapia all'uomo non è scontato n&ecaute; immediato e comunque richiederà anni di ricerche".
L'articolo è stato pubblicato su NATURE MEDICINE volume 7, numero 3, Marzo 2001. Titolo "In vivo gene therapy of metachromatic leukodystropy by lentiviral vectors: correction of neuropathology and protection against learning impairments in affected mice".
Fonte: Telethon News
Passi avanti per la ricerca e la cura delle malattie genetiche. Un solo gene coinvolto in 8 diverse malattie metaboliche rare � stato scoperto dal gruppo Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli, diretto da Andrea Ballabio. L'importante scoperta, annunciata dalla rivista Cell, � stata presentataoggi a Roma. Il gene si chiama Sumf1. Entro 2 anni - ha spiegato Ballabio - potrebbe essere disponibile per i pazienti la terapia enzimatica, mentre per la terapia genica, che richieder� almeno altri 5 anni di lavoro, lasciano spazio all'ottimismo i primi risultati finora osservati nei topi.
Il Nuovo, 20 maggio 2003
E' particolarmente interessante l'articolo "Con le staminali ricostruiti nei topi i muscoli malati", pubblicato su "Il Sole 24 ore" dell'11 luglio 2003, in cui viene candidamente ammesso che Telethon ha finanziato uno studio sui topi - riguardante la distrofia muscolare - assolutamente privo di rilevanza scientifica non solo per gli umani, ma anche per i topi stessi! Questo viene ammesso nell'articolo, ma allo stesso tempo si plaude ai finanziamenti di questa associazione, che consentiranno di continuarlo. Continuando cos� lo spreco di denaro e risorse che potrebbero davvero aiutare i malati.
Ottimo il commento del Notiziario Animalista a questo articolo. Vi invitiamo a leggerlo:
Distrofia e ricerca dalle belle speranze.
NUOVO STUDIO SULLA DISTROFIA DI DUCHENNE
Anche una proteina difettosa pu� bastare per far funzionare il muscolo
Anche la versione alterata della distrofina, la proteina responsabile della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), pu� contribuire al funzionamento della fibra muscolare ed evitare i danni provocati dalla sua totale assenza. E' la conclusione di uno studio che ha sperimentato un farmaco sul modello animale della DMD, cio� topini cosiddetti mdx in cui manca la distrofina.
Fonte: Comunicato stampa Telethon
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